Therapie Hämophilie A

Betroffenen mit einer Hämophilie A fehlt der Blutgerinnungsfaktor VIII oder er ist nicht in ausreichendem Maße im Blut vorhanden. Bei einer Hämophilie B fehlt der Blutgerinnungsfaktor IX.
Die Therapie der Hämophilie A richtet sich nach der Menge an Faktor VIII, die im Blut gemessen wird. Bei leichten und mittelschweren Formen (Restaktivität > 1 %) kann der Faktor-VIII-Spiegel im Blut angehoben werden durch die Gabe von DDAVP. DDAVP ist eine künstliche Substanz, die einem natürlich im Körper vorkommenden Hormon ähnelt und zu einer Freisetzung von Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor aus körpereigenen Speichern führt. Da die körpereigenen Speicher schnell leer sind und es eine Weile dauert, bis sie sich wieder aufgefüllt haben, kann diese Therapie nur bei der Bedarfsbehandlung, z. B. vor Operationen, eingesetzt werden.
Da der Anstieg von Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor nach der Gabe von DDAVP von Person zu Person sehr unterschiedlich ist und es auch viele Personen gibt, die keinen nennenswerten Anstieg an Faktor VIII haben, ist auf jeden Fall ein individueller Test im Vorfeld nötig. Nur so ist der Betroffene im Notfall sicher, dass bei ihm ausreichende Mengen an Faktor VIII im Blut vorhanden sind. Für Kleinkinder ist DDAVP nicht zugelassen, da es zu schwerwiegenden Nebenwirkungen kommen kann.
Blutgerinnungsfaktor VIII steht für die Therapie der Hämophilie A in Form von Konzentraten zur Verfügung. Das Maß für den Faktor VIII sind Internationale Einheiten (I.E.), aber meist spricht man nur von Einheiten. Ausgehend von der Restaktivität an Faktor VIII und dem gewünschten Zielspiegel kann der Arzt berechnen, wie viele Einheiten Faktor VIII der Patient benötigt.
Für die Therapie stehen Konzentrate zur Verfügung, die auf verschiedene Weise gewonnen werden können. Es gibt Faktor-VIII-Konzentrate, die aus menschlichem Blutplasma gewonnen werden. Diese nennt man plasmatische Faktor-VIII-Konzentrate. Andere Faktor-VIII-Konzentrate werden gentechnologisch hergestellt. In diesem Falle spricht man von rekombinanten Faktor-VIII-Konzentraten. Sowohl plasmatische als auch rekombinante Faktor-VIII-Konzentrate bieten eine sichere und zuverlässige Therapie der Hämophilie A.

Betroffene mit einer schweren Hämophilie A spritzen sich in der Regel in Absprache mit ihrem Arzt zwei- bis dreimal pro Woche den Faktor VIII. Durch diese regelmäßige Faktorgabe wird der Faktor-VIII-Spiegel dauerhaft angehoben und spontane Blutungen werden vermieden. Der zugeführte Faktor VIII wird – wie jedes andere Eiweiß im Körper auch – abgebaut. Wenn man messen möchte, wie lange Faktor VIII im Blut verbleibt, bestimmt man die Halbwertszeit. Damit ist die Zeit gemeint, in der die Hälfte des vorhandenen Faktor VIII abgebaut wird. Diese Halbwertszeit liegt bei Faktor VIII bei ca. 8 bis 12 Stunden. Da immer eine bestimmte Menge Faktor VIII im Blut vorhanden sein sollte, muss er jeden zweiten oder dritten Tag gespritzt werden.