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Rekombinante Blutgerinnungsfaktoren mit vereinfachter Anwendung

Die Eigenschaften von rekombinanten (biotechnologisch hergestellten) Blutgerinnungsfaktoren haben sich seit den 90er Jahren immer weiter verbessert. Moderne Faktorpräparate sorgen teilweise für eine längere Halbwertszeit im Körper. Das heißt, der Faktor ist im Blut länger verfügbar, was die Anzahl der Injektionen für Patienten deutlich verringert.

Die folgenden vier Faktorentechnologien können für viele Patienten eine dauerhafte Erhöhung der Lebensqualität bedeuten:1

1. Albumin-Fusionstechnologie Bei der Albumin-Fusionstechnologie verbindet sich ein rekombinantes Faktor-IX-Molekül fest (kovalent) mit einem rekombinanten Albuminmolekül. Dadurch erreicht man beim Fusionsprotein die sehr lange Halbwertszeit bzw. Verweildauer des gut verträglichen, körpereigenen Albumins im Blut. 3. PEGylierung Bei der PEGylierung werden der Faktor VIII oder IX fest (kovalent) mit „Polyethylenglykol-Ketten“ (PEG-Ketten) verbunden. Die dadurch erreichte Vergrößerung des Moleküls verlangsamt den Abbau im Körper und die Ausscheidung über die Niere. Eine dauerhafte Belastung des Körpers mit PEG führt jedoch zu Bedenken in der Fachwelt. 2. Fc-Fusionstechnologie Bei der Fc-Fusionstechnologie setzt man auf einen verzögerten Abbau des Fc-Proteinkomplexes und eine damit einhergehende Verlängerung der Halbwertszeit. Hierfür bindet man einen rekombinanten Gerinnungsfaktor fest an ein anderes Protein: die sogenannte Fc-Domäne des Antikörpers Immunglobulin G. 4. Single-Chain-Technologie Die Single-Chain-Technologie erhöht ohne Verwendung zusätzlicher Stoffe die Stabilität des Faktors VIII und damit seine Halbwertszeit im Blut. Hierfür verknüpft man die beiden nur lose verbundenen Aminosäureketten des Gerinnungsfaktors zu einer festen (kovalenten) Kette.