Therapie zur dauerhaften Beseitigung von Hemmkörpern

Wie im vorigen Kapitel beschrieben, gibt es Möglichkeiten, akut auftretende Blutungen bei Ihrem Kind in Griff zu bekommen, wenn ein Hemmkörper entstanden ist. Dies birgt aber immer die Gefahr, dass jederzeit eine Blutung – eventuell auch eine lebensbedrohliche – auftreten kann. Damit Sie und Ihr Sohn wieder ein normales Leben führen können, wird eine Therapie zur dauerhaften Beseitigung der Hemmkörper durchgeführt.

Durch diese Therapie wird versucht, das Immunsystem Ihres Sohnes an den vermeintlich fremden, von außen zugeführten Gerinnungsfaktor zu gewöhnen. Bei den leichteren Fällen (Hemmkörpermenge kleiner als fünf Bethesda-Einheiten) wird das Faktorkonzentrat dreimal pro Woche in einer hohen Dosierung gespritzt. Durch diese große Menge an Faktor akzeptiert das Immunsystem Ihres Sohnes den Faktor auf Dauer und bildet keine Hemmkörper mehr. Im medizinischen Fachjargon spricht man von der Erzeugung einer Immuntoleranz oder Immuntoleranzinduktion. Zusätzlich ist ein- bis zweimal pro Woche eine Kontrolle notwendig, wie hoch der Hemmkörperspiegel ist, damit der Arzt sieht, ob die Therapie anschlägt oder nicht. Wenn der Hemmkörperspiegel sinkt, wird meist eine Dauerbehandlung mit Faktor fortgesetzt.

In schweren Fällen (Hemmkörperspiegel größer als fünf Bethesda-Einheiten) versucht man durch noch höhere Mengen an Faktor und durch häufigere Gaben das Immunsystem Ihres Sohnes an den Faktor zu gewöhnen. Ihr Sohn bekommt dann zweimal pro Tag (möglichst im Abstand von 12 Stunden) eine große Menge an Faktor in die Vene gespritzt. Kommt es während dieser Therapie zu Blutungen wird zusätzlich aktivierter Faktor entweder einzeln oder als ein Gemisch aus mehreren Faktoren gegeben.
Es dauert eine Weile, bis der Erfolg dieser Therapie vom Arzt beurteilt werden kann, zum Teil kann es bis zu 12 Monaten und länger dauern, bis die Therapie wirkt.
Die Therapie wird von den Ärzten als erfolgreich gewertet, wenn nach Gabe von Faktor VIII wieder die berechnete oder erwartete Menge im Blut wiedergefunden wird und dieser Faktor VIII nicht stärker als erwartet abgebaut wird. Danach kann Ihr Sohn mit der „normalen" prophylaktischen Dauerbehandlung zwei- bis dreimal pro Woche fortfahren.
Für Betroffene mit Hämophilie B ist diese Therapie zur dauerhaften Eliminierung von Hemmkörpern leider nicht so erfolgreich wie bei Betroffenen mit Hämophilie A. So liegt die Erfolgsrate bei Hämophilie B nur bei 15 % (Quelle 1), während diese Erfolgsrate bei Hämophilie A bei bis zu 91 % (Quelle 2) liegt, wenn ein plasmatisches Faktor-VIII-Konzentrat eingesetzt wurde, das Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor enthält.
 

Quellen:
1. Key. Br. J. Haematol. 2004; 127; 379-391
2. Kreuz et al. Haematologica 2001; 86 (Suppl. 4); 16-22