Sicherheit der Therapie

Wenn über Sicherheit in der Hämophilietherapie gesprochen wird, meint man oft die Virussicherheit der Konzentrate. Viele ältere Hämophile sind Ende der 1970er, Anfang der 1980er Jahre durch Blutprodukte mit Hepatitis-Viren oder HIV infiziert worden. Vielleicht kennen Sie jemanden aus Ihrer Familie, der auch betroffen ist, und haben Angst, dass Ihnen ein ähnliches Schicksal droht. In den letzten 30 Jahren sind viele Verbesserungen an den Faktorkonzentraten durchgeführt worden. Die Faktorkonzentrate, die früher eingesetzt wurden, sind mit den heutigen Konzentraten in Bezug auf die Virussicherheit nicht zu vergleichen. So gilt unter den ärztlichen Experten als gesichert, dass heutzutage die schlimmste Nebenwirkung, die bei der Therapie auftreten kann, das Entstehen von Hemmkörpern ist, und nicht eine mögliche Übertragung von Viren.

Daher gilt: Produktsicherheit ist mehr als nur Virussicherheit!
 

Die Behandlung der Hämophilie ist in Deutschland gesichert, und die Kosten werden von den Krankenkassen übernommen. Die Medikamente (die Gerinnungsfaktoren) stehen in ausreichender Menge zur Verfügung, und kein Betroffener muss auf eine Behandlung verzichten, weil nicht genügend Faktorkonzentrat zur Verfügung steht. Das ist nicht überall auf der Welt so. Oft hört man erschreckende Berichte aus anderen Ländern.
Die Therapie ist sicher und zuverlässig, Blutungen werden effektiv gestoppt und durch die Therapie kann verhindert werden, dass Blutungen häufig auftreten.
Damit sind die Grundpfeiler für eine sichere Therapie gelegt. Um darüber hinaus die Sicherheit einer Therapie beurteilen zu können, spielen weitere Punkte eine Rolle:

  • Gute Wirksamkeit des Medikamentes
  • Gute Verträglichkeit des Medikamentes
  • So wenig Nebenwirkungen wie möglich
  • Klinische Erfahrung mit dem Medikament

Alle Arzneimittel in Deutschland unterliegen strengen Auflagen durch die Behörden. Für die Zulassung eines neuen Medikamentes werden von den Herstellern zahlreiche Studien durchgeführt, die die Sicherheit und Wirksamkeit des Produktes belegen. Ohne diese Daten wird keine Zulassung erteilt. Auch nach der Zulassung wird jedes Arzneimittel weiter von den Behörden überwacht. So gewährleisten die Behörden, dass alle Arzneimittel sicher sind.

Weitere Informationen erhalten Sie unter:

- Sicherheit plasmatischer Gerinnungsfaktoren von CSL Behring

- Sicherheit rekombinanter Gerinnungsfaktoren von CSL Behring


Seit dem Einsatz von virusinaktivierten Konzentraten konnte keine Übertragung von HIV oder Hepatitis durch die Konzentrate nachgewiesen werden. Hemmkörper treten aber bei bis zu 30 % der neu diagnostizierten Kinder mit schwerer Hämophilie A auf. Aber auch bei Erwachsenen mit Hämophilie kann nach vielen Faktorgaben ein Hemmkörper auftreten. In den Fachinformationen aller rekombinanter Gerinnungsfaktoren ist ein Warnhinweis, dass bei einem Wechsel von einem rekombinanten Faktor-VIII-Produkt zu einem anderen in einigen Fällen erneut niedrig-titrige Hemmkörper beobachtet worden sind. Diesen Warnhinweis gibt es nicht bei plasmatischen Faktor-VIII-Konzentraten.
 

Gute Wirksamkeit des Medikamentes


Die Medikamente, die in Deutschland zugelassen sind, durchlaufen bis zur Zulassung viele klinische Studien. Nur wenn durch diese Studien der Beweis erbracht werden konnte, dass das Medikament für die Behandlung einer bestimmten Krankheit wirksam ist, wird es zugelassen. Diese Zulassungen spiegeln sich in den Fachinformationen für das Medikament wieder.
Wenn Sie merken, dass der Faktor nicht mehr so gut wirkt wie vorher, müssen Sie dies sofort mit Ihrem Arzt besprechen. Es kann sein, dass die Dosierung zu niedrig ist, der Faktor häufiger gespritzt werden muss oder ein Hemmkörper aufgetreten ist.

Nicht jeder Patient mit Hämophilie reagiert auf jedes Präparat gleich. Manche Betroffene reagieren z. B. auf die Mäuse- oder Hamsterproteine, die in sehr geringen Konzentrationen in den rekombinanten Faktorkonzentraten vorkommen.
 

Gute Verträglichkeit des Medikamentes


Nicht jedes Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Konzentrat ist gleich. Auch wenn die Konzentrate den gleichen Wirkstoff haben und für die Therapie der Hämophilie A oder B zugelassen sind, gibt es doch Unterschiede in der Herstellung und in der Zusammensetzung der Produkte. Wenn Sie den Faktor gut vertragen, den Sie bekommen, sollte man keinen Wechsel des Faktors vornehmen. Dies würde nur ein zusätzliches Risiko darstellen, und es ist im Nachhinein oft nicht mehr festzustellen, warum ein Hemmkörper aufgetreten ist oder ein Faktor besser vertragen wurde als ein anderer.
 

So wenig Nebenwirkungen wie möglich

 

Von einer Nebenwirkung eines Arzneimittels spricht man, wenn eine schädliche, unbeabsichtigte Reaktion des Arzneimittels auftritt. Darunter versteht man z. B. allergische Reaktionen auf das Arzneimittel. Zu den häufigsten Nebenwirkungen der Therapie der schweren Hämophilie A zählt das Auftreten von Hemmkörpern gegen den Faktor VIII.
Es werden verschiedene Risikofaktoren für das Auftreten von Hemmkörpern diskutiert. Dazu gehören z. B. der Beginn der Behandlung, die Intensität der Behandlung und auch die Wahl des Faktorkonzentrates. So wird in einer Veröffentlichung, die verschiedene Untersuchungen zusammenfasst, gezeigt, dass die Rate der Hemmkörperentwicklung bei rekombinanten Faktorkonzentraten höher ist als bei plasmatischen Faktor-VIII-Konzentraten.

Auch bei Erwachsenen, die sich schon häufig Faktor gespritzt haben, können noch Hemmkörper auftreten. Das kommt zwar nicht häufig vor, aber dieses Risiko ist in klinischen Studien mit rekombinanten Faktorkonzentraten beobachtet worden. Als Konsequenz daraus mussten alle pharmazeutischen Unternehmen, die rekombinanten Faktor herstellen, einen entsprechenden Warnhinweis, dass bei einem Wechsel von einem rekombinanten Faktor-VIII-Produkt zu einem anderen in einigen Fällen erneut niedrig-titrige Hemmkörper beobachtet worden sind, aufnehmen.

Jede Nebenwirkung muss sofort dem behandelnden Arzt mitgeteilt werden. Je nach Schwere der Nebenwirkung ist der Arzt verpflichtet, innerhalb eines bestimmten Zeitraumes die Nebenwirkung an die Behörde oder den Hersteller des Medikamentes zu melden. Alle Meldungen, die an uns als Hersteller gemeldet werden, werden von uns untersucht, beurteilt und den zuständigen Behörden weitergemeldet. Diese Überwachung ist ein wichtiges Werkzeug, um die Sicherheit eines Medikamentes im klinischen Alltag nach der Zulassung gewährleisten zu können.
 

Klinische Erfahrung mit dem Medikament


Sowohl mit plasmatischen als auch mit rekombinanten Faktorkonzentraten liegen langjährige klinische Erfahrungen vor. Im Laufe der Jahre haben sowohl plasmatische als auch rekombinante Konzentrate viele Verbesserungen erfahren, so dass heutzutage sehr gute Konzentrate für die Therapie der Hämophilie A und B zur Verfügung stehen.