Welche Therapie gibt es?

Wenn Sie ein Kind mit Hämophilie in Ihrer Gruppe haben, fragen Sie sich bestimmt, was Sie beachten müssen und welche Verantwortung auf Sie zukommt.

Die Hämophilie ist heutzutage eine Erkrankung, die sehr gut und sehr effektiv behandelt wird. Die Vermeidung und Behandlung von Blutungen ist das Ziel der Therapie in Deutschland. Dank dieser guten Therapiemöglichkeiten können die Betroffenen ein normales Leben führen. Zwar gibt es ein paar Einschränkungen z. B. bei der Sportwahl oder – je nach Schweregrad – im Alltag durch die Faktorgabe, aber die Jungs mit Hämophilie und ihre Eltern lernen schnell, damit umzugehen, und werden zu Experten in der Hämophilie.
Die Therapie beginnt sehr frühzeitig, oft schon, bevor die Kinder ein Jahr alt werden oder wenn die Kinder mit dem Krabbeln beginnen.

Die Gabe des Medikamentes (Faktorkonzentrat) erfolgt immer in die Vene (intravenös, i.v.). So steht der Faktor sofort im Blut zur Verfügung. Eine andere Möglichkeit (z. B. Tabletten) gibt es nicht, da der Faktor im Magen abgebaut werden würde. Diese intravenöse Gabe des Faktorkonzentrats lernen die Betroffenen und ihre Eltern häufig schon früh selber. Oder es gibt einen Haus- oder Kinderarzt in der Nähe, der das Spritzen übernimmt. Am besten besprechen Sie mit den Eltern, was im Falle einer schweren Blutung zu tun ist. Die Eltern können Ihnen dann die wichtigen Telefonnummern zusammenstellen. Zu Ihrer Beruhigung: Bei Kinder mit Hämophilie treten Notfälle nicht häufiger auf als bei anderen Kindern auch!

Bei der Therapie wird zwischen leichten und schweren Verlaufsformen der Hämophilie unterschieden. In leichten Fällen (Restaktivität Faktor > 1 %) reicht meist eine Behandlung bei Bedarf aus. Das Blut enthält noch so viel Faktor, dass bei kleineren Verletzungen die Blutung ganz von alleine zum Stillstand kommt – so wie bei gesunden Menschen auch. Nur bei schweren Blutungen oder z. B. bei Operationen mit einem möglicherweise größeren Blutverlust reicht der körpereigene Faktor nicht aus, und die Blutung stoppt nicht. Daher muss in solchen Fällen – bei Bedarf – der Gehalt an Faktor im Blut erhöht werden. Daher spricht man von einer Bedarfsbehandlung. Oft wird auch der englische Ausdruck „On-demand"- Behandlung benutzt, der das Gleiche aussagt.

In schweren Fällen (Restaktivität < 1 %) enthält das Blut der Betroffenen nur wenig körpereigenen Faktor. Diese Menge reicht nicht aus, um Blutungen ausreichend zu stoppen, oft auch nicht bei kleinen Verletzungen. Es kann zu spontanen Blutungen z. B. in die Gelenke kommen. Damit sind Blutungen gemeint, die ohne einen äußeren Anlass, wie z. B. einen Sturz, auftreten.

Um solche Blutungen zu verhindern, wird der Faktorspiegel im Blut permanent angehoben, indem Faktor zugefügt wird. Der Faktor wird dazu – je nach Art der Erkrankung – ein- bis dreimal pro Woche in die Vene gespritzt, damit er ausreichend im Blut vorhanden ist. Diese Art der Therapie wird „prophylaktische Therapie" oder auch in Kurzform „Prophylaxe" genannt, da sie der Verhinderung von Blutungen dient.

Weitere Informationen finden Sie unter Therapie der Hämophilie A und Hämophilie B.