Gentherapie
Auch beim Thema Hämophilie entwickelt sich die medizinische Wissenschaft immer weiter. Ziel ist es, weitere Therapieoptionen zu entwickeln.
Momentan sind diese Behandlungsmethoden noch Zukunftsmusik, werden aber derzeit in Studien getestet und könnten vielleicht schon bald für Patienten als Behandlungsoption zur Verfügung stehen. Was noch vor Kurzem nach Science Fiction klang, könnte bei der Hämophilie bald wahr werden: Eine langfristige Unabhängigkeit von der Faktorgabe mit nur einer Injektion.
Was sind die Vor- und Nachteile?
Der große Vorteil bei einer Gentherapie ist, dass eine einzige Injektion die Erkrankung für lange Zeit unter Kontrolle halten kann. In einigen Studien konnte bereits eine weitgehend stabile körpereigene Faktorproduktion über 5 Jahre nachgewiesen werden.
Verträglichkeit der Gentherapie
In den Studien zur Gentherapie bei Hämophilie erwies sich diese bei der Verabreichung als insgesamt gut verträglich. Häufiger finden sich Zeichen einer (in der Regel vorrübergehenden) Leberentzündung. Diese beruht wahrscheinlich darauf, dass das Immunsystem die Leberzellen mit dem Vektorvirus für infiziert hält und sie angreift. Diese Nebenwirkung scheint sich aber durch eine vorübergehende medikamentöse Therapie beherrschen zu lassen.
Erfahrungen mit der Gentherapie
Durch die Neuartigkeit der Therapie fehlen Langzeiterfahrungen. Auch wenn bei der Wahl der Vektoren ein besonderes Augenmerk auf Sicherheit gelegt wurde, kann nicht mit letzter Sicherheit ausgeschlossen werden, dass durch diese Therapie in seltenen Fällen die Entstehung eines Tumors begünstigt wird. Allerdings sind die Beobachtungs- Mehr zur Gentherapie finden Sie auch auf HaemEvolution.de
zeiten derzeit recht kurz und belaufen sich im besten Fall auf wenige Jahre. Daten zur Langzeit-
beobachtung über viele Jahre fehlen derzeit noch. Patienten, die sich einer Gentherapie unterziehen, werden diesbezüglich langfristig überwacht.