Sicherheit der Therapie

Bei Ihrem Sohn ist ein Hemmkörper aufgetreten. Um Blutungen bei Kindern mit Hemmkörpern zu behandeln oder den Hemmkörper dauerhaft ausschalten zu können, ist eine lang andauernde und teure Therapie erforderlich.
Hemmkörper sind die schwerwiegendste Komplikation, die in der Therapie der Hämophilie auftreten kann. Ein hoher Einsatz von Faktorkonzentraten über einen langen Zeitraum ist erforderlich.

Die Behandlung von Kindern mit Hemmkörpern erfolgt in Deutschland auf einem sehr hohen Niveau, und die Kosten werden in der Regel von den Krankenkassen übernommen. Da sehr hohe Therapiekosten entstehen, kann es sein, dass die Einschätzung eines zweiten Arztes wegen der Behandlung von den Krankenkassen angefordert wird, aber davon bekommen Sie als Eltern meistens nichts mit. Ihr Hämophiliebehandler hat viel Erfahrung auf diesem Gebiet.
Die Faktorkonzentrate stehen in ausreichendem Maße zur Verfügung, so dass man von einer gesicherten Therapie in Deutschland sprechen kann. Das ist nicht in allen Ländern so. Eine Therapie der Hemmkörper ist in vielen Ländern nicht möglich.

Da Ihr Sohn eine große Menge an Faktoren in dieser Zeit bekommt, fragen Sie sich sicherlich, ob die Faktoren auch sicher sind.
Wenn von der Sicherheit der Gerinnungsfaktoren gesprochen wird, meint man im Allgemeinen die Virussicherheit. In den 80er Jahren kam es durch Blut und Blutprodukte zu Übertragungen von Hepatitisviren und HIV. Aus diesen schlimmen Ereignissen sind weitreichende Konsequenzen gezogen worden, sowohl von den Behörden als auch von den pharmazeutischen Herstellern. Es wurden viele Verbesserungen und Maßnahmen bezüglich der Virussicherheit eingeführt, und die Konzentrate von heute sind nicht mehr mit den Konzentraten von früher zu vergleichen. Alle diese Maßnahmen haben gefruchtet. Seit mehr als 25 Jahren ist nachgewiesenermaßen keine Virusübertragung durch Plasmakonzentrate aufgetreten.

Ihr Arzt wird verschiedene Therapiemöglichkeiten mit Ihnen besprechen. Hier gibt es von Patient zu Patient Unterschiede, die berücksichtigt werden müssen, damit die Behandlung zum Erfolg führt. Wichtig ist, dass die Blutungen effektiv gestoppt werden und der Hemmkörper abgebaut wird.

Es gibt Argumente, die für den Einsatz von plasmatischen Produkten mit von-Willebrand-Faktor in der Therapie der Hemmkörpereliminierung sprechen. Mit plasmatischen Faktor-VIII-Produkten mit von-Willebrand-Faktor zeigen sich oft bessere und schnellere Erfolge in der Therapie. Über die Sicherheit der Faktoren brauchen Sie sich keine Sorgen zu machen, auch wenn Ihr Sohn diese zweimal täglich braucht, sowohl plasmatische als auch rekombinante Faktoren sind heutzutage sicher. Betroffene, die in den letzten 25 Jahren mit virusinaktivierten Konzentraten behandelt worden sind, haben sich durch die Behandlung mit Konzentraten nicht mit HIV oder Hepatitis infiziert. Hemmkörper treten aber bei bis zu 30 % der neu diagnostizierten Kinder mit schwerer Hämophilie A auf.

Damit sind die Grundpfeiler für eine sichere Therapie gelegt. Um darüber hinaus die Sicherheit einer Therapie beurteilen zu können, spielen weitere Punkte eine Rolle:

  • Gute Wirksamkeit des Medikamentes
  • Gute Verträglichkeit des Medikamentes
  • So wenig Nebenwirkungen wie möglich
  • Klinische Erfahrung mit dem Medikament

Alle Arzneimittel in Deutschland unterliegen strengen Auflagen durch die Behörden. Für die Zulassung eines neuen Medikamentes werden von den Herstellern zahlreiche Studien durchgeführt, die die Sicherheit und Wirksamkeit des Produktes belegen. Ohne diese Daten wird keine Zulassung erteilt. Auch nach der Zulassung wird jedes Arzneimittel weiter von den Behörden überwacht. So gewährleisten die Behörden, dass alle Arzneimittel sicher sind.
 
Wenn Sie daher über die Wahl des Faktorkonzentrats für Ihr Kind gemeinsam mit Ihrem Arzt diskutieren, denken Sie daran: Produktsicherheit ist mehr als nur Virussicherheit.
 


 
Gute Wirksamkeit des Medikamentes


Die Medikamente, die in Deutschland zugelassen sind, durchlaufen bis zur Zulassung viele klinische Studien. Nur wenn durch diese Studien der Beweis erbracht werden konnte, dass das Medikament für die Behandlung einer bestimmten Krankheit wirksam ist, wird es zugelassen. Diese Zulassungen spiegeln sich in den Fachinformationen für das Medikament wieder.

Nicht jeder Patient mit Hämophilie reagiert auf jedes Präparat gleich. Manche Betroffene reagieren z. B. auf die Mäuse- oder Hamsterproteine, die in sehr geringen Konzentrationen in den rekombinanten Faktorkonzentraten vorkommen. Beobachten Sie Ihren Sohn daher aufmerksam nach jeder Faktorinjektion und besprechen Sie alle Auffälligkeiten umgehend mit dem Arzt Ihres Sohnes.

Wenn Ihr Sohn nicht auf die Behandlung mit einem Faktorkonzentrat reagiert und die Menge an Hemmkörpern weiterhin hoch bleibt oder gar noch zu nimmt, gibt es weitere Möglichkeiten. Oft hat sich die Gabe von plasmatischen Faktorkonzentraten mit von-Willebrand-Faktor in der Beseitigung von Hemmkörpern bewährt. Ihr Arzt wird die verschiedenen Therapiemöglichkeiten ausführlich mit Ihnen besprechen.
 

Gute Verträglichkeit des Medikamentes


Nicht jedes Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Konzentrat ist gleich. Auch wenn die Konzentrate den gleichen Wirkstoff haben und für die Therapie der Hämophilie A oder B zugelassen sind, gibt es doch Unterschiede in der Herstellung und in der Zusammensetzung der Produkte. Wenn Ihr Sohn den Faktor gut verträgt, den er bekommt, sollte man daher keinen anderen Faktor einsetzen. Dies würde nur ein zusätzliches Risiko darstellen, und es ist im Nachhinein oft nicht mehr festzustellen, warum ein Faktor besser vertragen wurde als ein anderer.
 

So wenig Nebenwirkungen wie möglich


Von einer Nebenwirkung eines Arzneimittels spricht man, wenn eine schädliche, unbeabsichtigte Reaktion des Arzneimittels auftritt. Darunter versteht man z. B. allergische Reaktionen auf das Arzneimittel. Die häufigste Nebenwirkung bei der Therapie der schweren Hämophilie A ist das Auftreten von Hemmkörpern gegen den Faktor VIII.
Es werden verschiedene Risikofaktoren für das Auftreten von Hemmkörpern diskutiert. Dazu gehören z. B. der Beginn der Behandlung, die Intensität der Behandlung und auch die Wahl des Faktorkonzentrates. So wird in einer Veröffentlichung, die verschiedene Untersuchungen zusammenfasst, gezeigt, dass die Rate der Hemmkörperentwicklung bei rekombinanten Produkten höher ist als bei plasmatischen Faktor-VIII-Konzentraten.
Jede Nebenwirkung muss sofort dem behandelnden Arzt mitgeteilt werden. Je nach Schwere der Nebenwirkung ist der Arzt verpflichtet, innerhalb eines bestimmten Zeitraumes die Nebenwirkung an die Behörde oder den Hersteller des Medikamentes zu melden. Alle Meldungen, die an uns als Hersteller gemeldet werden, werden von uns untersucht, beurteilt und den zuständigen Behörden weitergemeldet. Diese Überwachung ist ein wichtiges Werkzeug, um die Sicherheit eines Medikamentes im klinischen Alltag nach der Zulassung gewährleisten zu können.
 

Klinische Erfahrung mit dem Medikament


Sowohl mit plasmatischen als auch mit rekombinanten Faktorkonzentraten liegen langjährige klinische Erfahrungen vor. Im Laufe der Jahre haben sowohl plasmatische als auch rekombinante Konzentrate viele Verbesserungen erfahren, so dass heutzutage sehr gute Konzentrate für die Therapie der Hämophilie A und B zur Verfügung stehen.