Gibt es bald den Faktor als Tablette?

Bei einer Gabe des Gerinnungsfaktors in Tablettenform, würde der Faktor im Magen abgebaut werden. Nur durch die intravenöse Gabe ist gesichert, dass der Faktor sofort dort wirken kann, wo er gebraucht wird. Daran wird sich auch in der Zukunft nichts ändern.

Anders ist es mit der Häufigkeit der Faktorinfusion. Momentan sind viele Medikamente in der Entwicklung und in klinischen Studien, die eine verlängerte Halbwertszeit haben. D. h., dass Faktor VIII oder Faktor IX so verändert werden, dass sie langsamer abgebaut werden und somit länger im Blut bleiben. Der positive Effekt ist dann, dass die Betroffenen seltener Faktor spritzen müssen, um die Mindestspiegel zu erhalten. 

Es gibt verschiedene Möglichkeiten, um eine Verlängerung der Halbwertszeit zu erreichen. Man kann z. B. ein natürlich vorkommendes Molekül wie menschliches Albumin an den Faktor koppeln oder ein künstlich hergestelltes Molekül wie PEG (Polyethylenglykol) oder Sialinsäure. Es gibt noch weitere Methoden. Viele befinden sich momentan in klinischen Studien.

Sicherlich wird Ihr Arzt im Hämophiliezentrum die Vor- und Nachteile der neuen Entwicklungen mit Ihnen besprechen.

Eine weitere oft diskutierte Möglichkeit der Behandlung in der Zukunft ist die Gentherapie. Bei der Gentherapie wird dem Betroffenen das Gen für den fehlenden Gerinnungsfaktor von außen zugeführt. Die Idee ist, dass durch dieses Gen im Körper des Patienten körpereigener Gerinnungsfaktor hergestellt wird, der wie der Faktor bei blutungsgesunden Menschen Blutungen stoppt.

Leider sind bei der Gentherapie einer anderen Erkrankung vermehrt Krebsfälle aufgetreten, so dass eine erfolgreiche Gentherapie der Hämophilie noch nicht in den nächsten Jahren erfolgen wird.