Behandlung der Hämophilie B

Ziele der Behandlung in Deutschland sind:

- die Verhütung von Blutungen
- die Behandlung von Blutungen, deren Komplikationen oder Folgeschäden
- Erhaltung und/oder Wiederherstellung der Gelenkfunktion
- Integration der Betroffenen in ein normales soziales Leben
 

Durch diese Zielsetzung ist sowohl die prophylaktische Dauerbehandlung von Betroffenen mit einer schweren Hämophilie als auch die Bedarfsbehandlung von Betroffenen mit einer leichten Hämophilie abgesichert. Die Kosten für die Medikamente werden von den Krankenkassen übernommen. Dadurch ist die Therapie der Hämophilie in Deutschland auf einem sehr hohen Niveau gesichert.  

Betroffenen mit einer Hämophilie B fehlt der Blutgerinnungsfaktor IX  oder er ist nicht in ausreichendem Maße im Blut vorhanden. Bei einer Hämophilie A fehlt der Blutgerinnungsfaktor VIII.

Die Therapie der Hämophilie B richtet sich nach der Menge an Faktor IX, die im Blut gemessen wird. Der Blutgerinnungsfaktor IX steht für die Therapie in Form von Konzentraten zur Verfügung.
Wenn Sie eine leichte oder mittelschwere Hämophilie B haben (Restaktivität FIX > 1%), bekommen Sie eine Behandlung bei Bedarf (im Falle einer Blutung oder einer Operation). Je nachdem, wie schwer Ihre Blutung ist oder wie schwer die geplante Operation ist, kann Ihr Arzt berechnen, wie viele Einheiten Faktor IX notwendig sind, um eine gute Blutstillung zu erzielen. Die Menge an Faktor IX richtet sich immer nach der Restaktivität an Faktor IX in Ihrem Blut und dem gewünschten Zielspiegel.

Betroffene mit einer schweren Hämophilie B spritzen sich in der Regel in Absprache mit ihrem Arzt ein- bis zweimal pro Woche den Faktor IX. Durch diese regelmäßige Faktorgabe wird der Faktor-IX-Spiegel dauerhaft angehoben und spontane Blutungen werden vermieden. Der Faktor IX wird wie jedes andere Eiweiß im Körper gebildet und abgebaut. Wenn man messen möchte, wie lange Faktor IX im Blut verbleibt, bestimmt man die Halbwertszeit. Damit ist die Zeit gemeint, in der die Hälfte des vorhandenen Faktor IX abgebaut wird. Diese Halbwertszeit liegt bei Faktor IX bei ca. 25 h. Da immer eine bestimmte Menge Faktor IX im Blut vorhanden sein sollte, muss er jeden dritten oder vierten Tag gespritzt werden.

Wenn trotz der regelmäßigen Faktorgabe Blutungen auftreten, sollten Sie umgehend mit Ihrem Arzt besprechen, ob eine Faktorgabe zusätzlich zu der prophylaktischen Gabe erforderlich ist. Blutungen sollten so schnell wie möglich gestoppt werden, um dauerhafte Schäden zu vermeiden.

Zur Behandlung werden plasmatische und ein rekombinantes Faktor IX-Konzentrate eingesetzt.

Eine Gefahr der Übertragung von Hepatitis oder HIV durch die Konzentrate besteht heutzutage nicht mehr. Die Faktorkonzentrate, die heute eingesetzt werden, sind in den letzten dreißig Jahren wesentlich verbessert worden und in Bezug auf die Sicherheit mit den Konzentraten, die früher eingesetzt worden sind, nicht zu vergleichen.

Plasmatische Faktor-VIII-Konzentrate werden aus menschlichem Blutplasma gewonnen. Das rekombinante Faktor-IX-Konzentrat wird gentechnologisch hergestellt. Sowohl plasmatische als auch das rekombinante Faktor-IX-Konzentrate bieten eine sichere und zuverlässige Therapie der Hämophilie B.