Behandlung der Hämophilie A

Ziele der Behandlung in Deutschland sind:

  • die Verhütung von Blutungen
  • die Behandlung von Blutungen, deren Komplikationen oder Folgeschäden
  • Erhaltung und/oder Wiederherstellung der Gelenkfunktion
  • Integration der Betroffenen in ein normales soziales Leben


Durch diese Zielsetzung ist sowohl die prophylaktische Dauerbehandlung von Betroffenen mit einer schweren Hämophilie als auch die Bedarfsbehandlung von Betroffenen mit einer leichten Hämophilie abgesichert. Die Kosten für die Medikamente werden von den Krankenkassen übernommen. Dadurch ist die Therapie der Hämophilie in Deutschland auf einem sehr hohen Niveau gesichert.  

Betroffenen mit einer Hämophilie A fehlt der Blutgerinnungsfaktor VIII  oder er ist nicht in ausreichendem Maße im Blut vorhanden. Bei einer Hämophilie B fehlt der Blutgerinnungsfaktor IX.

Die Therapie der Hämophilie A richtet sich nach der Menge an Faktor VIII, die im Blut gemessen wird. Bei leichten und mittelschweren Formen (Restaktivität >  1%) kann der Faktor VIII-Spiegel im Blut durch die Gabe von DDAVP angehoben werden. DDAVP ist ein künstliches Protein, das einem natürlich im Körper vorkommenden Hormon ähnelt und zu einer Freisetzung von Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor aus körpereigenen Speichern führt. Da die körpereigenen Speicher schnell leer sind und es eine Weile dauert, bis sie sich wieder aufgefüllt haben, kann diese Therapie nur bei der Bedarfsbehandlung z.B. vor Operationen eingesetzt werden.
Da der Anstieg von Faktor VIII und von-Willebrand-Faktor nach der Gabe von DDAVP von Person zu Person sehr unterschiedlich ist und es auch viele Personen gibt, die keinen nennenswerten Anstieg an Faktor VIII haben, ist auf jeden Fall ein individueller Test  im Vorfeld nötig. Nur so sind Sie im Notfall sicher, dass ausreichende Mengen an Faktor VIII im Blut vorhanden sind.

Dieser DDAVP- Test wird mindestens eine Woche vor einer geplanten Operation durchgeführt, damit sich die körpereigenen Speicher bis zur Operation wieder ausreichend füllen können. An den Tagen, an denen Sie DDAVP bekommen, sollten Sie nicht mehr als 1 bis 1,5 Liter Flüssigkeit zu sich nehmen. Ansonsten können Kopfschmerzen und andere Nebenwirkungen auftreten, da sich vermehrt Wasser im Körper einlagert. DDAVP wird als Infusion langsam in die Vene gespritzt. Dies dauert ca. eine halbe Stunde.

Wenn die DDAVP-Gabe bei Ihnen nicht zu einem Anstieg an Faktor VIII führt, wird der Faktor VIII in Form von Konzentraten vom Arzt verordnet. Je nachdem, wie schwer Ihre Blutung ist oder wie schwer die geplante Operation ist, kann Ihr Arzt berechnen, wie viele Einheiten Faktor VIII notwendig sind, um eine gute Blutstillung zu erzielen. Die Menge an Faktor VIII richtet sich immer nach der Restaktivität an Faktor VIII in Ihrem Blut und dem gewünschten Zielspiegel.

Betroffene mit einer schweren Hämophilie A spritzen sich in der Regel in Absprache mit ihrem Arzt zwei- bis dreimal pro Woche den Faktor VIII. Durch diese regelmäßige Faktorgabe wird der Faktor-VIII-Spiegel dauerhaft angehoben und spontane Blutungen werden vermieden. Der Faktor VIII wird wie jedes andere Protein/Eiweiß im Körper auch gebildet und abgebaut. Wenn man messen möchte, wie lange Faktor VIII im Blut verbleibt, bestimmt man die Halbwertszeit. Damit ist die Zeit gemeint, in der die Hälfte des vorhandenen Faktor VIIIs abgebaut wird. Diese Halbwertszeit liegt bei Faktor VIII bei ca. 8 bis 12 h. Da immer eine bestimmte Menge Faktor VIII im Blut vorhanden sein sollte, muss er jeden zweiten oder dritten Tag gespritzt werden.

Wenn trotz der regelmäßigen Faktorgabe Blutungen auftreten, sollten Sie umgehend mit Ihrem Arzt besprechen, ob eine Faktorgabe zusätzlich zu der prophylaktischen Gabe erforderlich ist. Blutungen sollten so schnell wie möglich gestoppt werden, um dauerhafte Schäden oder eine Verschlimmerung zu vermeiden.

Zur Behandlung werden plasmatische und rekombinante Faktor VIII-Konzentrate eingesetzt.

Eine Gefahr der Übertragung von Hepatitis oder HIV durch die Konzentrate besteht heutzutage nicht mehr. Die Faktorkonzentrate, die heute eingesetzt werden, sind in den letzten dreißig Jahren wesentlich verbessert worden und in Bezug auf die Sicherheit mit den Konzentraten, die früher eingesetzt worden sind, nicht zu vergleichen.

Plasmatische Faktor-VIII-Konzentrate werden aus menschlichem Blutplasma gewonnen. Rekombinante Faktor-VIII-Konzentrate werden gentechnologisch hergestellt. Sowohl plasmatische als auch rekombinante Faktor-VIII-Konzentrate bieten eine daher eine sichere und zuverlässige Therapie der Hämophilie A.