Behandlung der Hämophilie
Seit der ersten Diagnose der Hämophilie und dem ersten Faktor-VIII-Präparat (1963) hat sich die Behandlung der Patienten stark verbessert.
Es ist noch nicht lange her, da gab es nur wenige Möglichkeiten, um den sogenannten "Blutern" zu helfen. Mit der Entdeckung der Ursache der Erkrankung konnte aber auch bald eine Möglichkeit zur Behandlung gefunden werden. Im Prinzip beruht die Therapie der Hämophilie damals wie heute zumeist auf dem Ersatz der fehlenden Gerinnungsfaktoren. Die Mediziner sprechen in diesem Zusammenhang von einer „Substitution“ und vom Substituieren von Faktoren. Diese Substitution erfolgt durch die Injektion von Faktorenpräparaten.Verschiedene Arten der Behandlung
Patienten mit leichten Formen der Hämophilie brauchen in der Regel nur dann Injektionen mit Gerinnungsfaktoren, wenn sie sich verletzt haben und akut bluten (bei Bedarf oder „on-demand“). Bei Patienten mit schweren Formen kann es aber auch zu Spontanblutungen ohne Verletzungen kommen. Um diese Spontanblutungen zu vermeiden, brauchen sie regelmäßig Injektionen, die als Prophylaxe bezeichnet werden.
Während die Substitution der Gerinnungsfaktoren heute als Standardtherapie angesehen wird, gibt es Situationen wie zum Beispiel die Entwicklung von Hemmkörpern, die eine spezielle Methode erfordern. Die wichtigsten Behandlungsformen sind:
Standardtherapie
Das Prinzip der Hämophilie-Standardtherapie ist eigentlich ganz einfach: Ersetzen, was fehlt. Bei Hämophilie A ist das der Faktor VIII und bei Hämophilie B der Faktor IX. Früher konnte man die Gerinnungsfaktoren nur aus menschlichem Blut gewinnen. Seit einiger Zeit stehen auch andere Optionen der Hämophilie-Therapie zur Verfügung.
Möglichkeiten der Behandlung
Heute stehen verschiedenste Präparate zur Verfügung. Zusätzlich zur Gewinnung aus menschlichem Blut können Faktorenkonzentrate heute auch biotechnologisch hergestellt werden. Durch eine Verlängerung der Halbwertszeit und damit der Wirkdauer ist es außerdem möglich, die Häufigkeit der Injektionen zu vermindern. Egal ob aus Spenderblutplasma gewonnene oder biotechnologisch hergestellte Präparate verwendet werden – alle heute verfügbaren Faktorenkonzentrate erfüllen die arzneimittelrechtlichen Anforderungen an Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit von Arzneimitteln.